基因療法治療

⑴ 基因治療的基本原理

1.基因治療的基本原理是：採用（轉基因 ）技術將具有（ 治療 ）作用的（基因 ）導入患者的某種細胞中,體外培養使其增殖,後輸回患者體內.
2．基因診斷是快速,（安全）,（准確）的疾病診斷方法,可對胎兒進行（產前檢查 ）,避免患兒的出生.

⑵ 基因療法是怎樣的

艾米是一個年僅6歲的可愛的美國小女孩，可是，由於遺傳的因素，她不幸患有腺苷膜氨酶缺陷症。她身體內無法合成有分解氨基毒素功能的酶，導致血液中大量積累這種由細胞代謝而產生的毒素，使免疫系統中的T細胞和B細胞中毒死亡。艾米整天渾身無力，吃不下飯，不想走動，還出現各種疼痛，小小年紀就吃盡了苦頭。

醫院在進行了一系列治療後，發現病情無法緩解，於是他們決定，給艾米實施基因療法。醫生給艾米移植健康的基因，一年多以後，艾米能夠自己合成以前不能合成的腺苷膜氨酶了，從此，她又成為一個健康活潑的小女孩了。

基因療法病例：出生僅3天的扎卡利·里金斯因ADA基因缺乏，而進行基因治療，通過輸入正常的ADA他獲得了痊癒

人體大約有10萬個基因，它們保證了人體的正常運轉，一旦基因出現缺陷就會導致人得病。現在人們已經知道的由於基因缺陷引起的基因病有4000多種。基因缺陷是造成25％的生理缺陷、30％的兒童死亡和60％的成人疾病的病因，與人類的健康有密切的關系。

基因病有兩類：一類是單基因病，如先天性粘液稠厚後再將健康人的正常基因植入病人體內，以取代有缺陷基因；另一類是多因子病，由一個或幾個基因缺陷以及環境因素引起的，如癌症、糖尿病、心血管病、神經變化病等。

針對基因缺陷而導致的病變，可以進行基因治療方法。它的主要過程就是先診斷病人所缺陷的基因，然後再將健康人的正常基因植入病人體內，以取代有缺陷的基因，恢復該基因的功能，達到治療基因病的目的。

幾年前，基因療法還只是一個夢想，現在，基因療法已經深深地滲透到了醫療的各個領域了。現在的研究成果表明，人們已經採用了37種技術路線、21種基因標記對臨床上不同疾病進行過實驗治療。

動物實驗治療證明，基因療法對遺傳疾病、惡性腫瘤、病毒性傳染病、心血管病等方面的90餘種疾病有很好的治療前景。基因療法作為一種成熟的治療手段推向臨床已是指日可待了。我國也於1993年在北京成立了中國醫學科學院基因治療中心，對基因療法進行研究和推廣實施。

⑶ 基因療法是指把人體所有的細胞的基因都改變嗎

不是，改變人體所有細胞的基因這是現在科技不可能完成的。
基因療法，是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因製造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平採取的治療某些疾病的措施和新技術。
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限於體細胞。
(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，並且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用於人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，並世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。
(2)體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，還有很大困難。
體細胞基因治療採用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異常基因的功能缺陷，這種策略易於獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多採取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達後，再輸回到體內，這也就是間接基因治療法。
體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產物即可改善症狀，不需全部有關體細胞都充分表達。

⑷ 什麼是基因治療

基因治療是利用遺傳操作，在基因水平上預防或者抑制疾病的發生或惡化的一種治療手段。隨著人類基因組計劃的完成，目前已經發現約5000種基因與人類的疾病是密切相關的，並且隨著人們對於這些基因的功能的認知，基因治療已經逐漸成為生物醫學中快速發展的重要領域，並且為一些遺傳及後天疾病的治療提供了希望。基因序列的異常是遺傳疾病的基礎，因此，這類疾病只能通過基因治療的手段解決。同樣，對一些目前常規療法難以奏效的頑症，例如心血管疾病、腫瘤、艾滋病等疾病的治療，基因治療同樣發揮著重要的作用。基因治療雖然被認為尚缺乏充分的基礎性研究，但其治療的潛力仍然巨大，隨著越來越多疾病的發病機制被定義在基因水平上，基因治療的手段也必將發揮出巨大的潛力，並有望成為今後的常規治療方法，造福於人類。

⑸ 基因治療有幾種途徑

基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。
基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。
1．基因治療按基因操作方式分為兩類，一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation），是不去除異常基因，而通過導入外源基因使其表達正常產物，從而補償缺陷基因等的功能；或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄，以達到抑制某些異常基因表達。
按靶細胞類型又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由於當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限於體細胞

⑹ 基因病目前有哪些治療的手段

常見的基因遺傳性疾病一般有三種類型:單基因遺傳病、多基因遺傳病和染色體病。基因病目前有哪些治療的手段？

由於遺傳病的本質是基因異常,普通的醫療手段對絕大多數遺傳病還束手無策,因此通過替換或糾正缺陷基因,或者是通過調節基因表達的途徑,對遺傳病進行治療,這就是基因治療。1990年,美科學家率先採用這種方法,成功地完成了世界上第一例遺傳病的基因治療臨床試驗。

⑺ 什麼叫做基因療法

基因工程(又稱遺傳工程)目前正在突飛猛進，不斷滲入醫學諸領域中，推動著醫學的發展。基因工程在醫學方面最主要的應用是解決人類遺傳性疾病的診斷和治療問題。遺傳性疾病發生的原因是由於病人細胞內脫氧核糖核酸上的遺傳密碼(基因)發生錯誤。所以這種疾病目前只能治標，不能治本，這給病人及其後代帶來很大不幸。但基因工程技術發現，遺傳密碼對一切生物都是通用的，不受生物種類的限制。這樣，通過基因工程技術，就有可能利用健康人的正常基因或者別種生物乃至微生物的有關基因，把它們移植到病人細胞內，來取代或者矯正病人所缺陷的基因，以達到根治遺傳性疾病的目的。我們把這種輸入基因來治療疾病的方法叫做基因療法。
基因療法的典型例子是半乳糖血症病人的基因治療。這種病人由於細胞內缺少基因G，不能產生半乳糖—1—磷酸—尿苷醯轉換酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆積在肝組織中，這些半乳糖可轉變為酒精，因而造成肝臟損害。臨床表現為：小結節性肝硬化、嘔吐、腹瀉、營養不良、黃疸、腹水、白內障、智力發育遲鈍、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。為了治癒這種病人，人們把大腸桿菌(一般內含G基因)能產生半乳糖酶的脫氧核糖核酸片段提取出來，讓噬菌體作為運載體帶入病人的細胞內，病人細胞便開始產生半乳糖酶。這樣，原來不能利用半乳糠的細胞便恢復了對半乳糖的正常代謝。如果再將這種已經治癒的細胞用人工的方法移植到人體器官內，使之成為人體的正常部分，那麼這種病就從根本上治癒了。而且由於病人細胞內脫氧核糠核酸的缺陷部分得了糾正，這種病也就不會再遺傳給下一代了。

⑻ 運用基因療法可以治療哪類病

利用健康的基因來填補或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因。從患者身上取出一些細胞，然後利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞獲得正常的基因，以取代異常基因。

美國醫學家安德森等人於1990年9月14日，對一例患有腺苷脫氨酶缺乏症（ADA缺乏症，自身不能生產ADA）的4歲女孩進行基因治療，是世界上第一個基因治療的成功範例。

⑼ 基因治療主要用於哪些疾病類型的治療

本信息 基因治療
遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正致病基因的缺陷而根治遺傳病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。 基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者後代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，目前更多地是採用體細胞基因治療。體細胞應該是在體內能保持相當長的壽命或者具有分裂能力的細胞，這樣才能使被轉入的基因能有效地、長期地發揮「治療」作用。因此幹細胞、前體細胞都是理想的轉基因治療靶細胞。以目前的觀點看，骨髓細胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養、再植入等所涉及的技術都已成熟；另一方面，骨髓細胞還構成了許多組織細胞(如單核巨噬細胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統疾病如苯丙酮尿症、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經細胞、內皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或實施轉基因治療。 (1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，並且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用於人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，並世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。 (2)體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，還有很大困難。 體細胞基因治療採用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異常基因的功能缺陷，這種策略易於獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多採取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達後，再輸回到體內，這也就是間接基因治療法。 體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產物即可改善症狀，不需全部有關體細胞都充分表達

⑽ 基因治療的定義

基因治療的定義：基因治療簡單講，就是用基因來治病，比如身體內一個基因發生了突變引起了疾病，就用一個新的正確的基因來取代或是補充它。理論上，這樣的策略不僅可以治療、還可以治癒無數的人類遺傳疾病，但實際上，開發安全有效的基因治療卻非常困難。視神經損傷後，其所處的微環境也會發生變化，有些成分的改變具有保護視神經的作用，比如CNTF、BDNF、NT一4／5等，這些細胞因子在視神經損傷後，可以增強視網膜神經節細胞的存活能力。如果象普通給葯的方式將這些細胞因子注射到眼內，這種作用會非常短暫，因次科學家們試想採用基因治療的方法，將這些細胞因子裝載在病毒或其它非病毒載體上導入眼內，希望能發揮持久穩定的保護作用。反過來，對一些神經生長有抑製作用的基因，則採用抑制基因表達的方法使其作用減弱，從而間接促進神經損傷的修復，這種療法不僅能使視神經損傷得到治療，而且亦能使各種視網膜變性患者受益。

目前這些想法已經在細胞試驗和動物試驗得到驗證，但在實際應用中還存在一些阻礙，其中基因載體的選擇仍然是核心問題：非病毒載體轉染的效果和特異性均不理想，且玻璃體也會影響這些高分子聚合物向細胞的擴散；而病毒載體存在轉移特異性的問題，對視網膜神經節細胞的轉染率差異很大，另外免疫反應、毒性作用，以及及無法避免的玻璃體腔注射帶來的損傷都是需要解決的問題。因此，基因治療的臨床應用，尚需進一步深入的研究。