基因疗法治疗

⑴ 基因治疗的基本原理

1.基因治疗的基本原理是：采用（转基因 ）技术将具有（ 治疗 ）作用的（基因 ）导入患者的某种细胞中,体外培养使其增殖,后输回患者体内.
2．基因诊断是快速,（安全）,（准确）的疾病诊断方法,可对胎儿进行（产前检查 ）,避免患儿的出生.

⑵ 基因疗法是怎样的

艾米是一个年仅6岁的可爱的美国小女孩，可是，由于遗传的因素，她不幸患有腺苷膜氨酶缺陷症。她身体内无法合成有分解氨基毒素功能的酶，导致血液中大量积累这种由细胞代谢而产生的毒素，使免疫系统中的T细胞和B细胞中毒死亡。艾米整天浑身无力，吃不下饭，不想走动，还出现各种疼痛，小小年纪就吃尽了苦头。

医院在进行了一系列治疗后，发现病情无法缓解，于是他们决定，给艾米实施基因疗法。医生给艾米移植健康的基因，一年多以后，艾米能够自己合成以前不能合成的腺苷膜氨酶了，从此，她又成为一个健康活泼的小女孩了。

基因疗法病例：出生仅3天的扎卡利·里金斯因ADA基因缺乏，而进行基因治疗，通过输入正常的ADA他获得了痊愈

人体大约有10万个基因，它们保证了人体的正常运转，一旦基因出现缺陷就会导致人得病。现在人们已经知道的由于基因缺陷引起的基因病有4000多种。基因缺陷是造成25％的生理缺陷、30％的儿童死亡和60％的成人疾病的病因，与人类的健康有密切的关系。

基因病有两类：一类是单基因病，如先天性粘液稠厚后再将健康人的正常基因植入病人体内，以取代有缺陷基因；另一类是多因子病，由一个或几个基因缺陷以及环境因素引起的，如癌症、糖尿病、心血管病、神经变化病等。

针对基因缺陷而导致的病变，可以进行基因治疗方法。它的主要过程就是先诊断病人所缺陷的基因，然后再将健康人的正常基因植入病人体内，以取代有缺陷的基因，恢复该基因的功能，达到治疗基因病的目的。

几年前，基因疗法还只是一个梦想，现在，基因疗法已经深深地渗透到了医疗的各个领域了。现在的研究成果表明，人们已经采用了37种技术路线、21种基因标记对临床上不同疾病进行过实验治疗。

动物实验治疗证明，基因疗法对遗传疾病、恶性肿瘤、病毒性传染病、心血管病等方面的90余种疾病有很好的治疗前景。基因疗法作为一种成熟的治疗手段推向临床已是指日可待了。我国也于1993年在北京成立了中国医学科学院基因治疗中心，对基因疗法进行研究和推广实施。

⑶ 基因疗法是指把人体所有的细胞的基因都改变吗

不是，改变人体所有细胞的基因这是现在科技不可能完成的。
基因疗法，是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。
(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。
(2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。
体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。
体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。

⑷ 什么是基因治疗

基因治疗是利用遗传操作，在基因水平上预防或者抑制疾病的发生或恶化的一种治疗手段。随着人类基因组计划的完成，目前已经发现约5000种基因与人类的疾病是密切相关的，并且随着人们对于这些基因的功能的认知，基因治疗已经逐渐成为生物医学中快速发展的重要领域，并且为一些遗传及后天疾病的治疗提供了希望。基因序列的异常是遗传疾病的基础，因此，这类疾病只能通过基因治疗的手段解决。同样，对一些目前常规疗法难以奏效的顽症，例如心血管疾病、肿瘤、艾滋病等疾病的治疗，基因治疗同样发挥着重要的作用。基因治疗虽然被认为尚缺乏充分的基础性研究，但其治疗的潜力仍然巨大，随着越来越多疾病的发病机制被定义在基因水平上，基因治疗的手段也必将发挥出巨大的潜力，并有望成为今后的常规治疗方法，造福于人类。

⑸ 基因治疗有几种途径

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，目前开展的基因治疗只限于体细胞。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。
基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
1．基因治疗按基因操作方式分为两类，一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复。另一类为基因增强（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation），是不去除异常基因，而通过导入外源基因使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因等的功能；或特异封闭某些基因的翻译或转录，以达到抑制某些异常基因表达。
按靶细胞类型又可分为生殖细胞（germ-line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子，卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞

⑹ 基因病目前有哪些治疗的手段

常见的基因遗传性疾病一般有三种类型:单基因遗传病、多基因遗传病和染色体病。基因病目前有哪些治疗的手段？

由于遗传病的本质是基因异常,普通的医疗手段对绝大多数遗传病还束手无策,因此通过替换或纠正缺陷基因,或者是通过调节基因表达的途径,对遗传病进行治疗,这就是基因治疗。1990年,美科学家率先采用这种方法,成功地完成了世界上第一例遗传病的基因治疗临床试验。

⑺ 什么叫做基因疗法

基因工程(又称遗传工程)目前正在突飞猛进，不断渗入医学诸领域中，推动着医学的发展。基因工程在医学方面最主要的应用是解决人类遗传性疾病的诊断和治疗问题。遗传性疾病发生的原因是由于病人细胞内脱氧核糖核酸上的遗传密码(基因)发生错误。所以这种疾病目前只能治标，不能治本，这给病人及其后代带来很大不幸。但基因工程技术发现，遗传密码对一切生物都是通用的，不受生物种类的限制。这样，通过基因工程技术，就有可能利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因，把它们移植到病人细胞内，来取代或者矫正病人所缺陷的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。我们把这种输入基因来治疗疾病的方法叫做基因疗法。
基因疗法的典型例子是半乳糖血症病人的基因治疗。这种病人由于细胞内缺少基因G，不能产生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰转换酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆积在肝组织中，这些半乳糖可转变为酒精，因而造成肝脏损害。临床表现为：小结节性肝硬化、呕吐、腹泻、营养不良、黄疸、腹水、白内障、智力发育迟钝、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。为了治愈这种病人，人们把大肠杆菌(一般内含G基因)能产生半乳糖酶的脱氧核糖核酸片段提取出来，让噬菌体作为运载体带入病人的细胞内，病人细胞便开始产生半乳糖酶。这样，原来不能利用半乳糠的细胞便恢复了对半乳糖的正常代谢。如果再将这种已经治愈的细胞用人工的方法移植到人体器官内，使之成为人体的正常部分，那么这种病就从根本上治愈了。而且由于病人细胞内脱氧核糠核酸的缺陷部分得了纠正，这种病也就不会再遗传给下一代了。

⑻ 运用基因疗法可以治疗哪类病

利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因。从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞获得正常的基因，以取代异常基因。

美国医学家安德森等人于1990年9月14日，对一例患有腺苷脱氨酶缺乏症（ADA缺乏症，自身不能生产ADA）的4岁女孩进行基因治疗，是世界上第一个基因治疗的成功范例。

⑼ 基因治疗主要用于哪些疾病类型的治疗

本信息 基因治疗
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。 基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，目前开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，目前更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以目前的观点看，骨髓细胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。 (1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。 (2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。 体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。 体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达

⑽ 基因治疗的定义

基因治疗的定义：基因治疗简单讲，就是用基因来治病，比如身体内一个基因发生了突变引起了疾病，就用一个新的正确的基因来取代或是补充它。理论上，这样的策略不仅可以治疗、还可以治愈无数的人类遗传疾病，但实际上，开发安全有效的基因治疗却非常困难。视神经损伤后，其所处的微环境也会发生变化，有些成分的改变具有保护视神经的作用，比如CNTF、BDNF、NT一4／5等，这些细胞因子在视神经损伤后，可以增强视网膜神经节细胞的存活能力。如果象普通给药的方式将这些细胞因子注射到眼内，这种作用会非常短暂，因次科学家们试想采用基因治疗的方法，将这些细胞因子装载在病毒或其它非病毒载体上导入眼内，希望能发挥持久稳定的保护作用。反过来，对一些神经生长有抑制作用的基因，则采用抑制基因表达的方法使其作用减弱，从而间接促进神经损伤的修复，这种疗法不仅能使视神经损伤得到治疗，而且亦能使各种视网膜变性患者受益。

目前这些想法已经在细胞试验和动物试验得到验证，但在实际应用中还存在一些阻碍，其中基因载体的选择仍然是核心问题：非病毒载体转染的效果和特异性均不理想，且玻璃体也会影响这些高分子聚合物向细胞的扩散；而病毒载体存在转移特异性的问题，对视网膜神经节细胞的转染率差异很大，另外免疫反应、毒性作用，以及及无法避免的玻璃体腔注射带来的损伤都是需要解决的问题。因此，基因治疗的临床应用，尚需进一步深入的研究。